Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Domanda di ricerca:
L'API di donidalorsen è un oligonucleotide antisenso (ASO) in fase di studio per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) e delle condizioni infiammatorie correlate. È studiato nel contesto di terapie mirate all'RNA, volte a ridurre l'espressione diprecallicreina plasmatica(mRNA di KLKB1). I ricercatori utilizzano Donidalorsen per esplorare i meccanismi di silenziamento genico, la farmacocinetica dose-dipendente e il controllo a lungo termine dell'infiammazione mediata dalla bradichinina.

Funzione:
Donidalorsen funziona legandosi selettivamente aKLKB1mRNA, riducendo la produzione di precallicreina plasmatica, un enzima chiave nel sistema callicreina-chinina responsabile dell'innesco di gonfiore e infiammazione nell'HAE. Riducendo i livelli di callicreina, Donidalorsen aiuta a prevenire gli attacchi di HAE e riduce il carico di malattia. Come principio attivo (API), funge da componente terapeutico principale nello sviluppo di trattamenti a lunga durata d'azione per via sottocutanea per l'HAE.