Fitusiran

Fitusiran (API)

Domanda di ricerca:
Fitusiran API è un piccolo RNA interferente sintetico (siRNA) studiato principalmente nel campo dell'emofilia e dei disturbi della coagulazione. Ha come bersaglioantitrombina (AT o SERPINC1)gene nel fegato per ridurre la produzione di antitrombina. I ricercatori utilizzano Fitusiran per esplorare i meccanismi di interferenza dell'RNA (RNAi), il silenziamento genico specifico del fegato e nuove strategie terapeutiche per riequilibrare la coagulazione nei pazienti con emofilia A e B, con o senza inibitori.

Funzione:
Fitusiran agisce silenziando l'espressione dell'antitrombina, un anticoagulante naturale, aumentando così la produzione di trombina e promuovendo la formazione di coaguli. Questo meccanismo offre un approccio terapeutico profilattico per ridurre gli episodi emorragici nei pazienti affetti da emofilia. Come API, Fitusiran funge da principio attivo nelle terapie sottocutanee a lunga durata d'azione volte a migliorare la qualità della vita e ridurre il carico terapeutico nei disturbi emorragici.