Givosiran

Givosiran (API)

Domanda di ricerca:
Givosiran API è un piccolo RNA interferente sintetico (siRNA) studiato per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP). Ha come bersaglio specificoALAS1(acido aminolevulinico sintasi 1), coinvolto nella biosintesi dell'eme. I ricercatori utilizzano Givosiran per studiare terapie basate sull'interferenza dell'RNA (RNAi), il silenziamento genico mirato al fegato e la modulazione delle vie metaboliche coinvolte nella porfiria e nelle malattie genetiche correlate.

Funzione:
Givosiran agisce riducendo l'espressione diALAS1negli epatociti, riducendo così l'accumulo di intermedi tossici dell'eme come ALA (acido aminolevulinico) e PBG (porfobilinogeno). Ciò contribuisce a prevenire gli attacchi neuroviscerali associati alla porfiria epatica acuta. Come API, Givosiran è il componente farmaceutico attivo nelle terapie basate sull'RNAi progettate per fornire un controllo a lungo termine dell'AHP con somministrazione sottocutanea.