Inclisiran Sodio (API)
Domanda di ricerca:
L'API (principio attivo farmaceutico) di Inclisiran sodico è studiato principalmente nel campo dell'interferenza dell'RNA (RNAi) e delle terapie cardiovascolari. Essendo un siRNA a doppio filamento che mira al gene PCSK9, viene utilizzato nella ricerca preclinica e clinica per valutare strategie di silenziamento genico a lunga durata d'azione per la riduzione del colesterolo LDL (colesterolo correlato alle lipoproteine a bassa densità). Funge anche da composto modello per lo studio dei sistemi di rilascio del siRNA, della sua stabilità e delle terapie a RNA mirate al fegato.
Funzione:
L'API di Inclisiran sodico agisce silenziando il gene PCSK9 negli epatociti, riducendone la produzione. Ciò si traduce in un migliore riciclo dei recettori LDL e in una maggiore eliminazione del colesterolo LDL dal sangue. La sua funzione di agente ipocolesterolemizzante a lunga durata d'azione ne supporta l'uso nel trattamento dell'ipercolesterolemia e nella riduzione del rischio di malattie cardiovascolari. Come API, costituisce il componente attivo principale nelle formulazioni farmaceutiche a base di Inclisiran.