API oligonucleotidiche
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Inclisiran sodico
L'API (principio attivo farmaceutico) di Inclisiran sodico è studiato principalmente nel campo dell'interferenza dell'RNA (RNAi) e delle terapie cardiovascolari. Essendo un siRNA a doppio filamento che mira al gene PCSK9, viene utilizzato nella ricerca preclinica e clinica per valutare strategie di silenziamento genico a lunga durata d'azione per la riduzione del colesterolo LDL (colesterolo correlato alle lipoproteine a bassa densità). Funge anche da composto modello per lo studio dei sistemi di rilascio del siRNA, della sua stabilità e delle terapie a RNA mirate al fegato.
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Donidalorsen
L'API di donidalorsen è un oligonucleotide antisenso (ASO) in fase di studio per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) e delle condizioni infiammatorie correlate. È studiato nel contesto di terapie mirate all'RNA, volte a ridurre l'espressione diprecallicreina plasmatica(mRNA di KLKB1). I ricercatori utilizzano Donidalorsen per esplorare i meccanismi di silenziamento genico, la farmacocinetica dose-dipendente e il controllo a lungo termine dell'infiammazione mediata dalla bradichinina.
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Fitusiran
Fitusiran API è un piccolo RNA interferente sintetico (siRNA) studiato principalmente nel campo dell'emofilia e dei disturbi della coagulazione. Ha come bersaglioantitrombina (AT o SERPINC1)gene nel fegato per ridurre la produzione di antitrombina. I ricercatori utilizzano Fitusiran per esplorare i meccanismi di interferenza dell'RNA (RNAi), il silenziamento genico specifico del fegato e nuove strategie terapeutiche per riequilibrare la coagulazione nei pazienti con emofilia A e B, con o senza inibitori.
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Givosiran
Givosiran API è un piccolo RNA interferente sintetico (siRNA) studiato per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP). Ha come bersaglio specificoALAS1(acido aminolevulinico sintasi 1), coinvolto nella biosintesi dell'eme. I ricercatori utilizzano Givosiran per studiare terapie basate sull'interferenza dell'RNA (RNAi), il silenziamento genico mirato al fegato e la modulazione delle vie metaboliche coinvolte nella porfiria e nelle malattie genetiche correlate.
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Plozasiran
L'API di Plozasiran è un piccolo RNA interferente sintetico (siRNA) sviluppato per il trattamento dell'ipertrigliceridemia e dei disturbi cardiovascolari e metabolici correlati. Ha come bersaglioAPOC3gene che codifica per l'apolipoproteina C-III, un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. Nella ricerca, Plozasiran viene utilizzato per studiare strategie ipolipemizzanti basate sull'RNAi, la specificità del silenziamento genico e trattamenti a lunga durata d'azione per condizioni come la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e la dislipidemia mista.
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Zilebesiran
Zilebesiran API è un piccolo RNA interferente (siRNA) sperimentale sviluppato per il trattamento dell'ipertensione. Ha come bersaglioAGTgene che codifica per l'angiotensinogeno, un componente chiave del sistema renina-angiotensina-aldosterone (RAAS). Nella ricerca, lo Zilebesiran viene utilizzato per studiare approcci di silenziamento genico per il controllo a lungo termine della pressione arteriosa, tecnologie di somministrazione tramite RNAi e il ruolo più ampio del pathway RAAS nelle malattie cardiovascolari e renali.