Plozasiran

Plozasiran (API)

Domanda di ricerca:
L'API di Plozasiran è un piccolo RNA interferente sintetico (siRNA) sviluppato per il trattamento dell'ipertrigliceridemia e dei disturbi cardiovascolari e metabolici correlati. Ha come bersaglioAPOC3gene che codifica per l'apolipoproteina C-III, un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. Nella ricerca, Plozasiran viene utilizzato per studiare strategie ipolipemizzanti basate sull'RNAi, la specificità del silenziamento genico e trattamenti a lunga durata d'azione per condizioni come la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e la dislipidemia mista.

Funzione:
Plozasiran funziona silenziandoAPOC3mRNA nel fegato, con conseguente riduzione dei livelli di apolipoproteina C-III. Ciò favorisce una migliore lipolisi e l'eliminazione delle lipoproteine ​​ricche di trigliceridi dal flusso sanguigno. Come API, Plozasiran consente lo sviluppo di terapie a lunga durata d'azione volte a ridurre significativamente i livelli di trigliceridi e il rischio di pancreatite ed eventi cardiovascolari nei pazienti con gravi o genetiche patologie lipidiche.