Il 2021-12-06, US Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: Acad) ha annunciato i risultati positivi di alto livello del suo studio clinico di fase III sul suo candidato farmacologico, Trofinetide. Lo studio di fase III, chiamato lavanda, viene utilizzato principalmente per valutare la sicurezza e l'efficacia del trofinetide nel trattamento della sindrome rett (RS). Sono stati iscritti un totale di 189 soggetti, tutte le donne di età compresa tra 5 e 20 anni con Rs.
La lavanda era uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di 12 settimane con endpoint primari combinati del questionario comportamentale RS (RSBQ) e della scala di valutazione globale dei risultati clinici (CGI-I), come valutato rispettivamente dal personale infermieristico e dai medici; Chiave L'endpoint secondario è la scala di sviluppo del comportamento di comunicazione e simbolico per neonati e bambini (CSBS-DP-IT-Sociale), che viene utilizzata principalmente per valutare lo sviluppo di comportamenti sociali, verbali e simbolici nei bambini di età compresa tra i bambini di età compresa tra i bambini e i bambini.
I risultati hanno mostrato che il trofinetide ha avuto miglioramenti significativi in entrambi gli endpoint primari rispetto al placebo. Le variazioni dal basale in RSBQ per placebo e trofinetide alla settimana 12 erano -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); I punteggi CGI-I erano 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Nel frattempo, il cambiamento dal basale nel CSBS-DP-IT-Sociale è stato rispettivamente -1.1 e -0.1 per placebo e trofinetide.
Entrambi gli endpoint secondari primari e primari di lavanda hanno dimostrato il potenziale di trofinetide per il trattamento di RS, tuttavia, va notato che il tasso di interruzione del trattamento dello studio correlato agli eventi avversi emergenti (Teaes) era più elevato nel braccio del trofinetide rispetto al placebo, i due erano rispettivamente il 2,1% e il 17,2%. Tra questi, gli eventi avversi più comuni sono stati:
① Diarrea - Il trofinetide era dell'80,6% (il 97,3% dei quali era lieve a moderato) e il placebo era del 19,1%;
② Vomito - Il trofinetide era del 26,9% (il 96% dei quali era lieve a moderato) e il placebo era del 9,6%;
③ Eventi avversi gravi si sono verificati nel 3,2% dei soggetti in entrambi i gruppi.
I soggetti nella sperimentazione di lavanda continueranno a ricevere trofinetide dopo il completamento della sperimentazione o negli studi di espansione LiLac e Lilac-2 in apertura e le scoperte> 95% che hanno completato lo studio di lavanda hanno scelto di passare alla ricerca sull'espansione del Lilac Open.
Tempo post: febbraio-17-2022