Acadia Trofinetide Risultati clinici di prima linea di fase III positivi

Il 2021-12-06, ora degli Stati Uniti, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ha annunciato i risultati positivi di prima linea della sua sperimentazione clinica di Fase III del suo farmaco candidato, Trofinetide.Lo studio di fase III, chiamato Lavender, viene utilizzato principalmente per valutare la sicurezza e l'efficacia di Trofinetide nel trattamento della sindrome di Rett (RS).Sono stati arruolati un totale di 189 soggetti, tutte donne di età compresa tra 5 e 20 anni con RS.

Lavender era uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo di 12 settimane con gli endpoint primari combinati del RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) e della Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), valutati rispettivamente dal personale infermieristico e dai medici;chiave L'endpoint secondario è la scala di sviluppo del comportamento simbolico e della comunicazione per neonati e bambini piccoli (CSBS-DP-IT-Social), utilizzata principalmente per valutare lo sviluppo di comportamenti sociali, verbali e simbolici nei neonati e nei bambini di età compresa tra 6 e 24 anni mesi di età e può essere utilizzato per l'autismo Screening precoce per sintomi di ritardo dello sviluppo e altri ritardi dello sviluppo, come valutato dal personale infermieristico.

I risultati hanno mostrato che Trofinetide ha avuto miglioramenti significativi in ​​entrambi gli endpoint primari rispetto al placebo.Le variazioni rispetto al basale di RSBQ per placebo e trofinetide alla settimana 12 erano -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);I punteggi CGI-I erano 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Nel frattempo, la variazione rispetto al basale in CSBS-DP-IT-Social è stata rispettivamente di -1,1 e -0,1 per il placebo e Trofinetide.

Sia l'endpoint primario che quello secondario primario della lavanda hanno dimostrato il potenziale di Trofinetide per il trattamento della RS, tuttavia, va notato che il tasso di interruzione del trattamento in studio correlato a eventi avversi emergenti (TEAE) era più alto nel braccio Trofinetide rispetto al placebo , I due erano rispettivamente del 2,1% e del 17,2%.Tra questi, gli eventi avversi più comuni sono stati:

① Diarrea – Trofinetide era dell'80,6% (di cui il 97,3% era da lieve a moderato) e il placebo era del 19,1%;

② Vomito – Trofinetide era del 26,9% (di cui il 96% era da lieve a moderato) e il placebo era del 9,6%;

③ Eventi avversi gravi si sono verificati nel 3,2% dei soggetti in entrambi i gruppi.

I soggetti nello studio Lavender continueranno a ricevere Trofinetide dopo il completamento dello studio o negli studi di espansione in aperto Lilac e Lilac-2 e più del 95% dei soggetti che hanno completato lo studio Lavender hanno scelto di passare al Lilac in aperto espansione Ricerca, i risultati saranno presentati a un prossimo incontro medico.